À 14 ans, Lou lutte depuis plusieurs mois contre une leucémie rare et particulièrement agressive. Après une rechute malgré une greffe de moelle osseuse, sa famille se mobilise désormais pour obtenir l’accès à un traitement ciblé aujourd’hui difficilement disponible en France.

Lou vit à Juvignac, dans l’Hérault, et est suivie depuis plusieurs mois au CHU de Montpellier. L’adolescente est atteinte d’une leucémie aiguë associée à une anomalie génétique KMT2A, une forme particulièrement agressive de la maladie.

Le diagnostic est tombé au début de l’année après l’apparition de douleurs aux jambes. Son médecin avait d’abord envisagé une grippe avant de demander des analyses sanguines. À la lecture des résultats, la jeune fille avait été immédiatement orientée vers les urgences du CHU de Montpellier puis hospitalisée en pédiatrie à l’hôpital Arnaud-de-Villeneuve.

Depuis, Lou a passé l’essentiel des six derniers mois à l’hôpital, enchaînant les soins et les traitements dans l’espoir de contrôler la maladie.

Plusieurs séances de chimiothérapie ont été réalisées, avant une greffe de moelle osseuse effectuée le 20 mai. Dans un premier temps, les résultats avaient suscité beaucoup d’espoir.

Une rechute seulement quelques semaines après la greffe

Selon sa mère, Christine Schmit, la greffe avait initialement très bien fonctionné. Les cellules sanguines de Lou provenaient alors entièrement de son donneur, laissant espérer une évolution favorable.

Mais environ six semaines plus tard, la maladie est réapparue.

La famille avait pourtant gardé confiance en raison des progrès réalisés dans le traitement des leucémies pédiatriques. La présence de l’anomalie KMT2A complique cependant considérablement la situation, car elle est associée ici à une maladie particulièrement agressive et difficile à contrôler.

Face à cette rechute rapide, les médecins du CHU de Montpellier ont étudié de nouvelles options thérapeutiques. Ils se sont notamment tournés vers le revuménib, un traitement ciblé développé pour certaines leucémies présentant des anomalies génétiques spécifiques.

Le revuménib devenu difficile d’accès pour de nouveaux patients

Les médecins français ont demandé un accès compassionnel au revuménib pour Lou. Ce dispositif permet, dans certaines conditions, d’utiliser un médicament qui ne dispose pas encore d’une autorisation de mise sur le marché dans l’indication concernée.

La procédure n’a toutefois pas permis à l’adolescente d’obtenir le traitement.

Depuis le 17 juin, des tensions d’approvisionnement ont conduit à limiter l’accès au revuménib aux patients qui avaient déjà commencé leur traitement, afin de garantir la continuité des soins pour ceux-ci.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé a indiqué avoir été informée de la suspension temporaire des nouvelles initiations de traitement par le laboratoire.

Lou reçoit actuellement une autre prise en charge thérapeutique, mais sa famille estime que le revuménib représente une option supplémentaire importante dans une situation devenue particulièrement urgente.

Toute une famille mobilisée pour obtenir une nouvelle chance

Face à cette impasse, les proches de l’adolescente multiplient les démarches. Sa mère, Christine Schmit, a écrit au président de la République, contacté différentes associations et tente également d’établir un lien direct avec le laboratoire américain qui commercialise le médicament.

Selon la famille, Emmanuel Macron a répondu rapidement en indiquant que le dossier de Lou avait été transmis au ministère de la Santé.

L’association Laurette Fugain, engagée auprès des patients atteints de leucémie, suit également sa situation.

De son côté, Robert Guilhem, le frère de Lou, a lancé une pétition afin d’attirer l’attention sur l’urgence de son cas et de soutenir les démarches entreprises pour obtenir le traitement.